默沙东抗真菌药物诺科飞^®新适应证获批

支持儿童患者真菌感染临床诊疗

       中国上海，2024年12月10日——默沙东（默沙东是美国新泽西州罗威市默克公司的公司商号）宣布，其抗真菌药物诺科飞^®（泊沙康唑肠溶片、泊沙康唑注射液）两种剂型的新适应证获得中国国家药品监督管理局药品审评中心批准，预防和治疗人群拓展至儿童患者，将为儿童患者抗真菌预防及治疗提供安全、有效的治疗方案新选择。

       其中，泊沙康唑肠溶片获批用于预防因重度免疫缺陷而导致侵袭性曲霉菌和念珠菌感染的成人及≥2岁且体重大于 40kg的儿童患者，以及≥13岁患者的侵袭性曲霉病的治疗^[1]；泊沙康唑注射液获批用于预防因重度免疫缺陷而导致侵袭性曲霉菌和念珠菌感染的成人及≥2岁的儿童患者，以及≥13岁患者的侵袭性曲霉病的治疗^[2]。

       侵袭性真菌感染严重威胁患者的生命健康，已成为全球性公共卫生问题。近年来，随着医疗干预手段不断增加、广谱抗菌药物和糖皮质激素的广泛应用以及器官移植和置管技术的发展，真菌机会感染风险显著增加，其中儿童占有相当的比例^[3]，特别是处于免疫抑制状态的造血干细胞移植儿童中，侵袭性真菌感染的发生率可达到25.3%^[4]。儿童真菌感染总体死亡率较高^[3]，侵袭性霉菌病儿童死亡率高达50%左右^[5]。给予积极抗真菌预防，可以显著降低侵袭性真菌感染的发生率，改善患者预后^[6],[7]。

       “儿童侵袭性真菌感染的临床表现特异性较低，可能仅表现为发热，与其他基础疾病症状难以区分^[3]；感染预后较差，以侵袭性肺部真菌感染（IPFI）为例，儿科病人IPFI预后较细菌感染差，病死率更高，早期诊断及治疗是改善预后的关键^[8]。”上海交通大学医学院附属上海儿童医学中心陈静教授表示，“由于儿童患者的特殊性，诊疗手段相对有限，此次泊沙康唑肠溶片和泊沙康唑注射液儿童适应证的获批，将为儿科侵袭性曲霉菌感染的预防和治疗提供新的方案选择，守护更多患儿健康。”

       默沙东全球高级副总裁兼默沙东中国总裁田安娜表示：“默沙东在抗感染领域积淀深厚，拥有覆盖抗真菌、抗细菌、抗病毒完整产品管线。诺科飞^®自2013年进入中国，已成为临床对抗真菌感染的重要武器，此次儿童适应证的获批有望进一步改善儿童患者侵袭性真菌感染的诊疗现状，为更多家庭带去希望。”

       “对于儿科感染诊疗，临床面临的挑战往往更为严峻。”默沙东全球高级副总裁兼中国研发中心总裁李正卿博士表示，“此次获批进一步丰富了诺科飞^®在华适应证组合，支持临床满足对不同年龄段患者的真菌治疗需求。默沙东将继续以满足患者医疗需求为导向，在抗感染领域探索更多创新治疗方案。”

       目前，诺科飞^®共有三种剂型在中国境内获批，包括泊沙康唑口服混悬液、泊沙康唑肠溶片及泊沙康唑注射液。三种剂型均已被纳入《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录(2023年)》^[9]。 

关于默沙东

       在默沙东（默沙东是美国新泽西州罗威市默克公司的公司商号），我们齐心协力追求共同的目标：我们发挥前沿科学的力量，在全球范围内拯救生命、改善生活。130多年来，我们通过研发重要药物和疫苗，为全人类带来希望。我们致力成为顶尖的研究密集型生物制药公司——当下，我们正处于研发前线，推出创新解决方案，以推进人类和动物疾病的预防和治疗。我们建立了一个多元、包容的全球员工体系，以负责的态度经营每一天，确保所有人、所有社区都能有一个安全、可持续和健康的未来。更多信息，请访问www.msd.com，并在X（前身为Twitter）、LinkedIn和YouTube平台关注我们。

关于默沙东中国

       中国是默沙东全球增长战略中至关重要的一部分。默沙东中国总部设在上海，同时在北京设有研发中心、分别在杭州、宁波和天津设有工厂，实现了研发、制造和商业运营三擎合一。我们全心全意，向中国大众提供高质量的创新药品、疫苗和服务，造福中国社会。更多信息，敬请访问默沙东中国官网，或关注默沙东中国在微信上的官方社交媒体账号。

默沙东前瞻性声明

       默沙东是美国新泽西州罗威市默克公司的公司商号（下称“公司”）。本新闻稿包含根据《1995 年美国私人证券诉讼改革法案》之安全条款而做出的“前瞻性声明”。本文内容基于公司管理层当前的看法和预期，并且受制于可能出现的重大风险和不确定因素。默沙东不保证在研产品能获得所需的监管部门批准或取得商业成功。如果相关假设与现实有所出入、出现风险，或发生不确定情况，实际结果可与前瞻性声明中的预期有实质上的差异。

       风险和不确定因素包括但不仅限于一般行业情况与竞争、一般经济因素（包括利率与汇率浮动）、美国及其他国家制药行业监管以及医疗政策的影响、全球范围内控制医疗成本的趋势、技术发展、竞争对手获得的新产品与专利、新产品开发固有的挑战（包括获得监管部门批准）、默沙东对未来市场形势做出准确预测的能力、生产上的困难或迟延、国际经济金融状况不稳定与主权风险、对默沙东专利和其它创新产品保护的有效性的依赖程度，以及公司面临专利诉讼和/或监管行动的风险。

       默沙东没有义务就新信息、未来事件或其它原因对任何前瞻性声明进行公开的更新。尚有其它因素可能导致实际结果与前瞻性声明存在实质性差异，请参见默沙东2023年年报10-K报表以及公司在美国证券交易所备案的其它文件（可在美国证券交易所网站www.sec.gov上查阅）。

 

[1] 泊沙康唑肠溶片说明书

[2] 泊沙康唑注射液说明书

[3] 李琰冰,徐英春,张丽.不容忽视的儿童清晰性真菌感染——流行病学现状与诊断和治疗策略[J].中华实用儿科临床杂志,2024,39(1):2-6

[4] Krzysztof Czyżewski , Jan Styczyński , Sebastian Giebel,et al. Age-dependent determinants of infectious complications profile in children and adults after hematopoietic cell transplantation: lesson from the nationwide study[J]. Ann Hematol. 2019 Sep;98(9):2197-2211.

[5] YeohDK，McMullanBJ，ClarkJE，et al. The challenge of diagnosing invasive pulmonary aspergillosis in children：a review of existing and emerging tools[J]． Mycopathologia， 2023， 188( 5)： 731- 743.

[6] Yan Li , Mingjuan Liu, Bing Zhai,et al. Primary antifungal prophylaxis: decrease of invasive fungal disease incidence and reduction of risk factors in haematological patients in a 5-year retrospective study[J]. Intern Med J. 2018 Jun;48(6):713-720.

[7] Lei Gao , Yuqian Sun , Fanyi Meng,et al. Antifungal prophylaxis of patients undergoing allogenetic hematopoietic stem cell transplantation in China: a multicenter prospective observational study[J]. J Hematol Oncol. 2016 Sep 23;9(1):97.

[8] 母发光, 何海兰, 李晶等.儿童侵袭性肺部真菌感染危险因素分析[J]. 中国当代儿科杂志, 2014, 16(8): 779-782.

[9] 《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录（2023年）》