默沙东HIF-2α抑制剂维利瑞^®（贝组替凡）在华获批

       中国上海，2024年11月21日——默沙东（默沙东是美国新泽西州罗威市默克公司的公司商号）宣布，其HIF-2α抑制剂维利瑞®（贝组替凡）已获得中国国家药品监督管理局（NMPA）批准，适用于治疗不需要立即手术治疗的von Hippel-Lindau（VHL）病相关肾细胞癌（RCC）、中枢神经系统（CNS）血管母细胞瘤或胰腺神经内分泌肿瘤（pNET）成人患者。

       VHL病，又称希佩尔-林道综合征、林岛综合征，是VHL抑癌基因突变引起的一种常染色体显性遗传病^[1]，发病率为1/91 000-1/36 000^{[1], [2], [3], [4]}。在中国，患者60岁时累积外显率高达97%^{[1], [5]}。VHL病患者表现多器官肿瘤综合征^[1]，中国VHL病患者受累前三的器官依次为中枢神经系统（61.3%）、胰腺（46.7%）和肾脏（42.7%）等，表现为中枢神经系统血管母细胞瘤、肾细胞癌或肾囊肿、胰腺肿瘤或囊肿等^{[1], [6]}。

       “VHL病是一种遗传病、罕见病，预后不佳。基因突变带来的VHL蛋白失活，导致缺氧诱导因子（HIF-α）等下游底物上调，进而促进一系列促癌因子的表达是VHL病的主要发病机制^{[1], [7]}。手术是该类患者主要治疗方法之一，但难以根治，仍会复发甚至转移，缺乏系统治疗手段^[1]。”北京大学第一医院泌尿外科龚侃教授表示，“我们非常振奋地看到贝组替凡在中国境内获批，这将为VHL病患者提供新的治疗方案选择，是VHL病治疗发展中的重要里程碑。”

       “维利瑞^®作为目前中国境内首个且唯一获批的HIF-2α抑制剂，在这一罕见病领域内将为患者带来全新机制的治疗选择，推动该领域疾病诊疗的发展突破，”默沙东全球高级副总裁兼中国研发中心总裁李正卿博士表示，“默沙东始终致力于把高质量的药物和疫苗带给中国患者，此次维利瑞^®的获批，再次凸显了我们在肿瘤科研和创新领域的领先地位，以及满足中国大众的健康需求承诺与决心。”

关于默沙东

       在默沙东（默沙东是美国新泽西州罗威市默克公司的公司商号），我们齐心协力追求共同的目标：我们发挥前沿科学的力量，在全球范围内拯救生命、改善生活。130多年来，我们通过研发重要药物和疫苗，为全人类带来希望。我们致力成为顶尖的研究密集型生物制药公司——当下，我们正处于研发前线，推出创新解决方案，以推进人类和动物疾病的预防和治疗。我们建立了一个多元、包容的全球员工体系，以负责的态度经营每一天，确保所有人、所有社区都能有一个安全、可持续和健康的未来。更多信息，请访问www.msd.com，并在X（前身为Twitter）、LinkedIn和YouTube平台关注我们。

 

关于默沙东中国

       中国是默沙东全球增长战略中至关重要的一部分。默沙东中国总部设在上海，同时在北京设有研发中心、分别在杭州、宁波和天津设有工厂，实现了研发、制造和商业运营三擎合一。我们全心全意，向中国大众提供高质量的创新药品、疫苗和服务，造福中国社会。更多信息，敬请访问默沙东中国官网，或关注默沙东中国在微信上的官方社交媒体账号。

 

默沙东前瞻性声明

       默沙东是美国新泽西州罗威市默克公司的公司商号（下称“公司”）。本新闻稿包含根据《1995 年美国私人证券诉讼改革法案》之安全条款而做出的“前瞻性声明”。本文内容基于公司管理层当前的看法和预期，并且受制于可能出现的重大风险和不确定因素。默沙东不保证在研产品能获得所需的监管部门批准或取得商业成功。如果相关假设与现实有所出入、出现风险，或发生不确定情况，实际结果可与前瞻性声明中的预期有实质上的差异。

       风险和不确定因素包括但不仅限于一般行业情况与竞争、一般经济因素（包括利率与汇率浮动）、美国及其他国家制药行业监管以及医疗政策的影响、全球范围内控制医疗成本的趋势、技术发展、竞争对手获得的新产品与专利、新产品开发固有的挑战（包括获得监管部门批准）、默沙东对未来市场形势做出准确预测的能力、生产上的困难或迟延、国际经济金融状况不稳定与主权风险、对默沙东专利和其它创新产品保护的有效性的依赖程度，以及公司面临专利诉讼和/或监管行动的风险。

       默沙东没有义务就新信息、未来事件或其它原因对任何前瞻性声明进行公开的更新。尚有其它因素可能导致实际结果与前瞻性声明存在实质性差异，请参见默沙东2023年年报10-K报表以及公司在美国证券交易所备案的其它文件（可在美国证券交易所网站www.sec.gov上查阅）。

 

[1] 北京医学会罕见病分会.中国von Hippel-Lindau病诊治专家共识[J].中华医学杂志,2018,98(28):2220-2224

[2] E R Maher , L Iselius, J R Yates,  et al. Von Hippel-Lindau disease: a genetic study[J]. J Med Genet. 1991 Jul;28(7):443-7. doi: 10.1136/jmg.28.7.443.

[3] I R Maddock, A Moran, E R Maher,et al. A genetic register for von Hippel-Lindau disease[J]. J Med Genet. 1996 Feb;33(2):120-7. doi: 10.1136/jmg.33.2.120.

[4] D.G. Evans,E. Howard, C. Giblin.et al. Birth Incidence and Prevalence of Tumor-Prone Syndromes: Estimates From a UK Family Genetic Register Servic[J]. Am J Med Genet A. 2010 Feb;152A(2):327-32.

doi: 10.1002/ajmg.a.33139.

[5] Jiang-Yi Wang , Shuang-He Peng , Teng Li,et al. Risk factors for survival in patients with von Hippel-Lindau disease[J]. J Med Genet. 2018 May;55(5):322-328. doi: 10.1136/jmedgenet-2017-04995. Epub 2018 Jan 12.

[6] Jiang-Yi Wang , Shuang-He Peng , Xiang-Hui Ning，et al. Shorter telomere length increases age-related tumor risks in von Hippel-Lindau disease patients[J].

[7] Lucy Gossage , Tim Eisen, Eamonn R Maher.VHL, the story of a tumour suppressor gene[J]. Nat Rev Cancer. 2015 Jan;15(1):55-64. doi: 10.1038/nrc3844.