默沙东HIF-2α抑制剂维利瑞®（贝组替凡片）在华获批局部晚期、不可切除或转移性嗜铬细胞瘤或副神经节瘤新适应症

        中国上海，2026年10月22日——默沙东（默沙东是美国新泽西州罗威市默克公司的公司商号）宣布其缺氧诱导因子2α（HIF-2α）抑制剂维利瑞^®（贝组替凡片）已获得中国国家药品监督管理局（NMPA）批准，用于12岁及以上局部晚期、不可切除或转移性嗜铬细胞瘤或副神经节瘤（PPGL）青少年及成人患者^[1]。维利瑞^®（贝组替凡片）此前已经在中国境内上市，适应症为治疗不需要立即手术治疗的 von Hippel-Lindau（VHL）病相关肾细胞癌（RCC）、中枢神经系统（CNS）血管母细胞瘤或胰腺神经内分泌肿瘤（pNET）成人患者^[1]。本次PPGL新适应症于2026年1月被纳入优先审评品种名单^[2]。

        PPGL是一类少见的神经内分泌肿瘤，其中起源于肾上腺髓质的称为嗜铬细胞瘤（按2022年WHO分类属于肾上腺内副神经节瘤）^[3]占80%~85%；起源于肾上腺外副神经节的，统称为副神经节瘤，占15%~20%^[4]。PPGL为罕见肿瘤，发病率为每年2/100 万~8/100万^[5]，其中嗜铬细胞瘤于2023年被纳入国家第二批罕见病目录^[6]。15%~25%的PPGL会发生转移，多发生在40~50岁的患者，20%~51%可与原发灶同时发现或原发灶术后半年内发现，也可在术后数年，甚至20余年后出现，中位转移时间为原发灶诊断或术后5年，约20% 的转移发生在术后10年以上^[5],[7],[8]，终身随访在PPGL管理中非常重要，并且转移性PPGL预后较差^[5]，未经治疗的患者5年生存率不足50%^[5],[9]。PPGL不仅严重影响患者的生命健康，也会给其家庭带来沉重负担，尤其对于正处于家庭和社会责任核心阶段的患者而言，影响更为深远。

        默沙东全球高级副总裁、默沙东中国总裁唐凯宇表示：“维利瑞^®（贝组替凡片）被批准用于12岁及以上PPGL青少年及成人患者的临床治疗，作为全球首个且唯一获批用于PPGL治疗的HIF-2α抑制剂*，此前已经惠及VHL综合征相关患者^#。在罕见病领域，尤其是罕见肿瘤领域，依然存在诸多未被满足的治疗需求，维利瑞^®（贝组替凡片）在罕见肿瘤的又一新适应症的获批，正是默沙东对该领域郑重的长期承诺。依托于肿瘤科研和创新领域的领先地位和深厚积淀，默沙东将继续突破创新边界，为临床医生和患者带来更多前沿的治疗方案，共筑健康未来。”

        “PPGL病灶转移常同时累及全身多个系统，其中以骨转移最常见，其次为淋巴结、肺及肝脏转移等^{[5],[7],[8],[10]}。”中华医学会内分泌学分会肾上腺学组副组长、中国医学科学院北京协和医院内分泌科主任医师童安莉教授表示，“HIF-2α通路失调是转移性PPGL的重要致癌驱动因素之一^[11]，缺氧诱导因子（HIF）的发现及细胞感知和适应氧气供应机制在2019年获得诺贝尔生理学或医学奖^[12]。稳定的HIF-2α与缺氧诱导因子1β（HIF-1β）结合后形成转录活性复合体，激活下游基因，促进肿瘤发生、细胞存活、转移及血管生成^{[1],[10],[13],[14]}。HIF-2α抑制剂与HIF-2α结合，可以阻断HIF-2α-HIF-1β相互作用，导致HIF-2α靶基因的转录和表达减少^[1]。贝组替凡的获批将为局晚期、不可切除或转移性PPGL患者带来新的治疗选择。”

        默沙东全球高级副总裁、默沙东中国研发中心总裁李正卿博士表示：“PPGL是一类罕见且治疗复杂的疾病，此次批准为局部晚期、不可切除或转移性PPGL患者带来了重要的新的治疗选择，有望影响PPGL治疗格局。随着精准医学与创新治疗的不断发展，PPGL等罕见肿瘤领域正迎来更多的治疗机遇。作为维利瑞^®（贝组替凡片）在华获批的第二个适应症，此次获批彰显了默沙东始终坚持以科学创新回应未尽临床之需，帮助更多罕见肿瘤患者奔赴更加健康未来的长期承诺。”

关于默沙东

        在默沙东（默沙东是美国新泽西州罗威市默克公司的公司商号），我们齐心协力追求共同的目标：我们发挥前沿科学的力量，在全球范围内拯救生命、改善生活。130多年来，我们通过研发重要药物和疫苗，为全人类带来希望。我们致力成为顶尖的研究密集型生物制药公司——当下，我们正处于研发前线，推出创新解决方案，以推进人类和动物疾病的预防和治疗。我们建立了一个多元、包容的全球员工体系，以负责的态度经营每一天，确保所有人、所有社区都能有一个安全、可持续和健康的未来。更多信息，请访问www.msd.com，并在X（前身为Twitter）、LinkedIn和YouTube平台关注我们。

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        中国是默沙东全球增长战略中至关重要的一部分。默沙东中国总部设在上海，同时在北京设有研发中心，分别在杭州、宁波和天津设有工厂，实现了研发、制造和商业运营三擎合一。我们全心全意，向中国大众提供高质量的创新药物、疫苗和服务，造福中国社会。更多信息，敬请访问默沙东中国官网，或关注默沙东中国在微信上的官方社交媒体账号。

默沙东前瞻性声明

        默沙东是美国新泽西州罗威市默克公司的公司商号（下称“公司”）。本新闻稿包含根据《1995 年美国私人证券诉讼改革法案》之安全条款而做出的“前瞻性声明”。本文内容基于公司管理层当前的看法和预期，并且受制于可能出现的重大风险和不确定因素。默沙东不保证在研产品能获得所需的监管部门批准或取得商业成功。如果相关假设与现实有所出入、出现风险，或发生不确定情况，实际结果可与前瞻性声明中的预期有实质上的差异。

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        默沙东没有义务就新信息、未来事件或其它原因对任何前瞻性声明进行公开的更新。尚有其它因素可能导致实际结果与前瞻性声明存在实质性差异，请参见默沙东2024年年报10-K报表以及公司在美国证券交易所备案的其它文件（可在美国证券交易所网站www.sec.gov上查阅）。

 

[1] 贝组替凡中国说明书，默沙东，2026

[2] 优先评审公示，国家药品监督管理局药品审评中心， 2025年12月30日。

[3] 国家卫生健康委办公厅，《86个罕见病病种诊疗指南(2025年版)》。

[4] 胡嘉禄,，崔兆强，等. 嗜铬细胞瘤和副神经节瘤的诊断与临床管理，中华高血压杂志.2020;28(2):179-186.

[5] 中华医学会内分泌学分会肾上腺学组等. 转移性副神经节瘤和嗜铬细胞瘤诊治专家共识(2025版).中华医学杂志.2025;105(43):3917-31.

[6] 《关于公布第二批罕见病目录的通知》，国家卫生健康委，国卫医政发〔2023〕26号。

[7] 崔云英, 周玥, 高寅洁, 等. 转移性嗜铬细胞瘤/副神经节瘤患者的临床特征分析[J]. 中华医学杂志, 2024, 104(14): 1174‑1179. DOI: 10.3760/cma. j. cn112137‑20230820‑00271.

[8] Hamidi O, Young WF Jr, Iñiguez‑Ariza NM, et al. Malignant pheochromocytoma and paraganglioma: 272 patients over 55 years[J]. J Clin Endocrinol Metab, 2017, 102(9): 3296‑3305. DOI: 10.1210/jc.2017‑00992.

[9] Hescot S, Leboulleux S, Amar L, et al. One‑year progression‑free survival of therapy‑naive patients with malignant pheochromocytoma and paraganglioma[J]. J Clin Endocrinol Metab, 2013, 98(10): 4006‑4012. DOI: 10.1210/jc.2013‑1907.

[10] Hescot S, Curras‑Freixes M, Deutschbein T, et al. Prognosis of malignant pheochromocytoma and paraganglioma (MAPP‑Prono Study): a European network for the study of adrenal tumors retrospective study [J]. J Clin Endocrinol Metab, 2019, 104(6): 2367‑2374. DOI: 10.1210/jc.2018‑01968.

[11] Jimenez C, Andreassen M, Durand A, et al. Belzutifan for Advanced Pheochromocytoma or Paraganglioma. N Engl J Med. 2025;393(20):2012-2022. DOI:10.1056/NEJMoa2504964.

* 截至2026年9月23日。

# 贝组替凡此前已经在中国境内上市，适应症为治疗不需要立即手术治疗的 von Hippel-Lindau（VHL）病相关肾细胞癌（RCC）、中枢神经系统（CNS）血管母细胞瘤或胰腺神经内分泌肿瘤（pNET）成人患者.

[12] Nanduri R Prabhakar. 2019 Nobel Prize in Physiology or Medicine[J]. Physiology (Bethesda). 2020 Mar 1;35(2):81-83.

[13] Giacché M, et al. The Role of Hypoxia and HIF Signaling in Pheochromocytoma and Paraganglioma. Biomedicines. 2024;12:2385.

[14] Dahia PLM. Pheochromocytoma and paraganglioma pathogenesis: learning from genetic heterogeneity. Nat Rev Cancer. 2014;14(2):108-119.