默沙东肺动脉高压药物索特西普CADENCE Ⅱ期临床试验结果发布

该研究在射血分数保留型心力衰竭（HFpEF）相关混合性毛细血管后和毛细血管前性肺动脉高压（CpcPH）的成人患者中获得明确概念验证

该研究达到肺血管阻力（PVR）变化的主要终点，改善了血液通过肺循环回流至心脏的能力 

该研究在血流动力学指标、功能性评估、超声心动图结果以及多项临床终点方面均显示出整体的证据支持，将推进索特西普对该患者人群的Ⅲ期临床研究

        美国新泽西州罗威市，2026年3月29日–默沙东（默沙东是美国新泽西州罗威市默克公司的公司商号）公布了CADENCE Ⅱ期临床研究的详细结果。该研究旨在评估索特西普两种剂量方案（0.3 mg/kg和0.7 mg/kg）在治疗射血分数保留型心力衰竭相关混合性毛细血管后和毛细血管前性肺动脉高压（CpcPH‑HFpEF）成人患者中的疗效、安全性和耐受性。本研究还探索了多项关键次要终点，包括六分钟步行距离（6MWD）、超声心动图相关指标、N末端-B型利钠肽前体（NT‑proBNP）水平以及临床恶化时间（TTCW）。

        上述重磅研究结果于今日在美国心脏病学会年会（ACC.26）上以最新突破性临床试验报告形式发布，并同步发表于《循环》（Circulation），同时作为ACC.26新闻发布会的重点内容进行介绍。

        “CpcPH‑HFpEF是一种具有明确病理生理特征、可识别且已得到充分表征的复杂疾病状态，通常发生于晚期心力衰竭患者，多见于高龄人群，并常伴有多种合并症。尽管该疾病相对罕见且长期存在诊断不足的问题，但其发病率和死亡率均较高，目前尚无任何针对CpcPH‑HFpEF的获批特异性治疗方案。”乔治·华盛顿大学医学院与健康科学学院临床研究Walter G. Ross讲席教授、肺动脉高压项目主任Mardi Gomberg‑Maitland博士表示，“CADENCE Ⅱ期研究数据显示，索特西普在这一特定患者群体中对肺血管功能及心脏结构和功能产生了直接影响，并有望转化为具有临床意义的改善。这些概念验证结果为在Ⅲ期临床研究中进一步系统评估索特西普提供了坚实的科学依据。”

        默沙东研究实验室、全球临床开发副总裁Mahesh Patel博士表示：“CADENCE研究在多项关键临床终点上所呈现的整体证据充分支持开展索特西普在该患者人群中的Ⅲ期临床研究。目前，公司正与监管机构积极沟通，设计一项以最契合该患者群体临床需求的结局指标为重点的Ⅲ期研究，旨在推动新的治疗方案惠及这一尚无有效治疗选择的患者群体。”

关于CADENCE临床试验：

        CADENCE是一项随机、双盲、安慰剂对照的Ⅱ期概念验证研究（NCT04945460），旨在评估 索特西普相较安慰剂在CpcPH‑HFpEF成人患者中的疗效、安全性及耐受性。入组患者均为确诊CpcPH‑HFpEF且纽约心脏协会（NYHA）心功能分级为Ⅱ级或Ⅲ级的成人患者。研究共纳入164名受试者，基线人口学特征及临床特征在各治疗组之间总体均衡。

        患者中位年龄为75岁（四分位范围：69–79岁），女性患者占69.5%（n=114）。其中，65.9% 的患者为NYHA心功能Ⅲ级，34.1%为NYHA心功能Ⅱ级。基线时，34.8%的患者合并房颤，46.3% 的患者合并糖尿病。

        在安慰剂对照治疗阶段，共有164名受试者以1:1:1的比例随机分配至三个治疗组：每三周一次（Q3W）安慰剂组（n=55）、索特西普0.3 mg/kg Q3W组（n=54）以及索特西普0.7 mg/kg Q3W组（n=55）。对于随机分配至索特西普0.7 mg/kg组的受试者，在前三次给药时采用0.3 mg/kg的起始剂量，随后剂量递增至0.7 mg/kg，并继续按Q3W给药。

        CADENCE研究作为一项概念验证试验进行设计，综合评估生物标志物、有创血流动力学指标、无创影像学检查及运动耐量。主要研究终点为肺血管阻力（PVR）较基线的变化，研究同时评估了运动能力，以及超声心动图指标、生物标志物和临床终点。

        临床恶化时间（TTCW）为复合终点，定义为以下事件之一首次发生的时间：死亡；≥1次因心肺原因住院；≥1次静脉利尿剂或皮下呋塞米给药；或经两次测试确认的六分钟步行距离（6MWD）较基线下降≥15%。

        在基线时，患者的中位PVR为5.2 Wood单位（四分位范围：4.0–6.9），平均肺动脉压（mPAP）中位值为43 mmHg（38.0–50.0），肺动脉楔压（PAWP）中位值为21.0 mmHg（18.0–25.0），6MWD中位值为273.8米（199.5–343.8），NT‑proBNP中位水平为1119 pg/mL（554–2383）。

关于默沙东在心血管代谢及呼吸系统领域的承诺

        默沙东在心血管代谢及呼吸系统疾病治疗领域拥有深厚的积淀和持续的创新动力。自70多年前推出首款心血管治疗药物以来，我们始终致力于推动心血管代谢及呼吸系统相关疾病的创新研究，惠及广大患者。公司重点关注的疾病领域涵盖动脉粥样硬化性心血管疾病、心力衰竭、肺动脉高压以及慢性阻塞性肺疾病（COPD）。

        心血管代谢及呼吸系统疾病治疗领域的进展，能够为全球患者及医疗体系带来深远而关键的影响。在默沙东，我们始终追求科学卓越与持续创新，覆盖从药物发现、临床开发到获批及全生命周期管理的每一个阶段。同时，公司积极携手学术界及医疗领域专家，推动具有切实临床价值的研究，致力于改善患者的生活质量。

关于默沙东

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默沙东前瞻性声明

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