默沙东帕博利珠单抗在晚期肝癌亚洲人群研究数据公布

III期临床试验KEYNOTE-394研究总生存期数据在ASCO GI 2022首次公布
KEYNOTE-394研究是默沙东全球研发项目在肝癌领域的七个临床试验之一

美国新泽西州肯尼沃思，2022年1月18日——默沙东（默沙东是美国新泽西州肯尼沃斯市默克公司的公司商号）公布了III期临床试验KEYNOTE-394研究最终分析数据。该研究旨在评估默沙东PD-1抑制剂帕博利珠单抗联合最佳支持治疗（best supportive care），对比安慰剂联合最佳支持治疗，用于既往经治的晚期肝细胞癌亚洲患者的疗效。KEYNOTE-394试验研究数据将于1月21日在2022年美国临床肿瘤学会消化肿瘤大会（ASCO GI）上由KEYNOTE-394主要研究者秦叔逵教授公布。

根据世界卫生组织数据显示，2020年中国肝癌新发病例约41万，占全球总数约45%；同年中国肝癌死亡病例约39.1万，仅次于肺癌，是我国第二大癌症死亡癌种^1-2。我国肝癌患者五年生存率目前仅为14.1%，70%-80%的患者在诊断时已经是中晚期³；治疗棘手，生存期短，生活质量差，亟需找到更多的治疗手段⁴。

“肝细胞癌是全球主要癌症致死原因之一，能为既往经治患者带来生存获益的治疗选择有限”，南京中医药大学教授、南京金陵医院肿瘤中心主任秦叔逵教授表示，“此次公布的帕博利珠单抗用于既往经治的肝细胞癌患者的研究数据令人振奋。”

“目前，晚期肝细胞癌患者生存率较低，仍有亟待满足的医学需求，特别是能够提高总生存期的治疗选择”，默沙东实验室临床研究副总裁Scot Ebbinghaus博士表示，“我们非常激动能够分享KEYNOTE-394研究的分析数据，并将持之以恒通过全球研发项目探索肝细胞癌这一难治癌种的治疗突破。”

KEYNOTE-394研究数据将与全球药物监管机构进行讨论。默沙东致力于肝癌治疗领域的探索研究。目前肝癌全球研发项目中有七个临床试验，共计约3000名患者已经入组或预计入组。在肝癌治疗领域，帕博利珠单抗相关研究涉及多种治疗模式和治疗阶段，包括多种治疗方案的探索。

KEYNOTE-394研究是一项随机、双盲、III期临床试验，评估帕博利珠单抗与最佳支持治疗（best supportive care）对比安慰剂与最佳支持治疗用于既往索拉非尼或奥沙利铂化疗经治的晚期肝细胞癌亚洲患者。主要研究终点（primary endpoint）为总生存期（OS），次要研究终点（secondary endpoint）包括无进展生存期（PFS）、客观缓解率（ORR）、持续缓解时间和疾病控制率。研究共入组453名患者，随机接受帕博利珠单抗（每三周一次静脉输注，最多35个周期[约2年]）和最佳支持治疗（包括疼痛管理和基于当地标准对腹水及其他潜在并发症的管理），或安慰剂和最佳支持治疗。

截至目前，中国国家药品监督管理局（NMPA）批准的帕博利珠单抗的适应证为：

• 适用于经一线治疗失败的不可切除或转移性黑色素瘤的治疗；

• 适用于由国家药品监督管理局批准的检测评估为PD-L1肿瘤比例分数（TPS）≥1%的表皮生长因子受体（EGFR）基因突变阴性和间变性淋巴瘤激酶（ALK）阴性的局部晚期或转移性非小细胞肺癌一线单药治疗；

• 联合培美曲塞和铂类化疗适用于表皮生长因子受体（EGFR）基因突变阴性和间变性淋巴瘤激酶（ALK）阴性的转移性非鳞状非小细胞肺癌（NSCLC）的一线治疗；

• 联合卡铂和紫杉醇适用于转移性鳞状非小细胞肺癌（NSCLC）患者的一线治疗；

• 单药用于通过充分验证的检测评估肿瘤表达PD-L1（综合阳性评分（CPS）≥10）的、既往一线全身治疗失败的、局部晚期或转移性食管鳞状细胞癌（ESCC）患者的治疗；

• 单药用于通过充分验证的检测评估肿瘤表达PD-L1（综合阳性评分（CPS）≥20）的转移性或不可切除的复发性头颈部鳞状细胞癌（HNSCC）患者的一线治疗；

• 单药用于KRAS、NRAS和BRAF基因均为野生型，不可切除或转移性高微卫星不稳定性（MSI-H）或错配修复基因缺陷型（dMMR）结直肠癌（CRC）患者的一线治疗；

• 联合铂类和氟尿嘧啶类化疗药物用于局部晚期不可切除或转移性食管或胃食管结合部癌患者的一线治疗。

帕博利珠单抗用于既往经治的晚期肝癌患者的适应证尚未获得NMPA批准。

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¹ IARC. China Fact Sheet (2020).

² IARC, World Fact Sheet (2020)

³ 全国多中心前瞻性肝癌极早期预警筛查项目专家组，中国肝癌早筛策略专家共识，《中华肝脏病杂志》2021年6月第29卷第6期

⁴ 秦叔逵等，肝细胞癌免疫治疗进展，《中国临床肿瘤学进展2020》